Safety and efficacy of enzyme replacement therapy with agalsidase beta : an international, open-label study in pediatric patients with Fabry disease

Abstract: Per valutare la sicurezza ed esplorare l'efficacia della terapia sostitutiva dell'enzima con agalsidasi beta nei pazienti pediatrici con morbo di Fabry, un disturbo genetico in cui l'enzima endogeno carente causa accumulo tissutale patogeno di globotriaosilceramide (GL-3), gli autori hanno esaminato e trattato quattordici maschi e due femmine, di età compresa tra i 8 ei 16 anni. Per 12 settimane si è condotta l'indagine di base e l'agalsidasi beta (1 mg / kg) è stata infusa per via e ...; [read all]

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Description	Safety and efficacy of enzyme replacement therapy with agalsidase beta : an international, open-label study in pediatric patients with Fabry disease / Wraith, J. Edmond; Tylki-Szymanska, Anna; Guffon, Nathalie; Lien, Y. Howard; Tsimaratos, Michel; Vellodi, Ashok; Germain, Dominique P. - The Journal of Pediatrics, 2008, 152, 4 ; pp. 563-571
	[Is part of] The Journal of Pediatrics / Balistreri, William F. 2008, 152, 4 ; pp. 563-571
Numbers	DOI: 10.1016/j.jpeds.2007.09.007
Authors	Germain, Dominique P. - [Author] Guffon, Nathalie - [Author] Lien, Y. Howard - [Attore] Tsimaratos, Michel - [Author] Tylki-Szymanska, Anna - [Author] Vellodi, Ashok - [Author] Wraith, James Edmond - [Main author] - [Author]
Publishing location	Amsterdam
Editor	Elsevier Science Ltd
Custom lists	Tag Età - Infanzia / Childhood Malattia - Deficit Neurologico / Neurological Impairment Medicina - Farmaco-Farmacologia / Drug-Pharmacology Medicina - Genetica - Genetica / Genetic Terapia - Terapia / Therapy
Language	English
ID file	30956
Permalink	https://biblioteca.legadelfilodoro.it/?ids=30956