Analitico
Aggiornamento sulle sperimentazioni per il trattamento di alcune distrofie retiniche ereditarie con farmaci a base di brevi sequenze di RNA
Abstract:
L'azienda ProQR Therapeutics ha messo a punto e sta sperimentando trattamenti innovativi per la cura di alcune malattie ereditarie sia della retina che della cornea. La terapia si basa su piccole molecole di RNA che agiscono sull'RNA, il progetto che la cellula scrive a partire dal DNA, per poi produrre la proteina finale. L'autrice presenta le tre sperimentazioni dedicate alla retinopatia.
