Ries, Markus
Enzyme-replacement therapy with agalsidase alfa in children with Fabry disease
/ Ries, Markus; Clarke, Joe T. R.; Whybra, Catharina; Timmons, Margaret; Robinson, Chevalla; Schiaggar, Bradley l.; Pastores, Gregory; Lien, Howard; Kampmann, Christoph; Brady, Roscoe O.; Beck, Michael; Schiffmann, Taphael
Abstract/Sommario: L'articolo propone l'esito di una ricerca farmacologica condotta su adolescenti diagnosticati con morfo di Fabry per valutare la possibilità di arrestare il progresso della malattia prima che arrivi a forme irreversibili in età adulta.